OAV101 IT расширяет возможности лечения пациентов со СМА II типа
Компания Novartis объявила, что ее интратекальная (ИТ) форма онасемногена абепарвовек (OAV101 IT) достигла первичной конечной точки в 3-й фазе исследования STEER.
По данным GlobalData, этот успех может расширить популяцию пациентов, подходящих для терапии методом переноса генов. В исследовании приняли участие пациенты детского возраста от 2 до 17 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) II типа.
В отчете GlobalData показано, что комбинированные продажи ИТ и внутривенных форм онасемногена абепарвовек, по прогнозам, увеличатся благодаря растущей осведомленности о СМА и внедрению скрининга новорожденных (NBS).
Zolgensma от Novartis, препарат для внутривенного введения, был одобрен FDA в 2019 году для пациентов в возрасте до двух лет со СМА. Однако новая формула ИТ может распространить терапию на детей старшего возраста.
OAV101 IT продемонстрировал клинические преимущества у пациентов со СМА II типа, ранее не получавших лечения, которые могли сидеть, но никогда не ходили самостоятельно.
Профиль безопасности был благоприятным, с частыми нежелательными явлениями, включая инфекции верхних дыхательных путей, лихорадку и рвоту. «Однако проблемы безопасности уже поднимались ранее», — сказала Кристи Вонг, управляющий аналитик по неврологии в GlobalData. «В 2019 году FDA осуществило частичную приостановку клинических исследований из-за результатов исследований на животных, но в 2021 году эта приостановка была снята».
Novartis планирует поделиться результатами STEER с регулирующими органами, включая FDA, в 2025 году. В случае одобрения OAV101 IT может включать пациентов со СМА типа II в возрасте до 18 лет в группу лечения.
«Наличие OAV101 IT будет наиболее полезным для пациентов, у которых NBS для СМА еще не принята, и для тех, кому диагноз был поставлен с опозданием», — отметил Вонг.
Ключевые лидеры общественного мнения приветствовали эту терапию из-за ее удобства в виде однократной инфузии. «В случае одобрения OAV101 IT может значительно улучшить результаты лечения пациентов на рынках, где NBS или ранняя диагностика остаются проблемой», — заключил Вонг.
