Многообещающие результаты испытаний поддерживают заявку на получение регистрационного удостоверения
Minoryx Therapeutics и Neuraxpharm Group объявили, что лериглитазон достиг основной конечной точки в исследовании NEXUS у педиатрических пациентов с церебральной адренолейкодистрофией (цАЛД).
Компании планируют подать заявку на получение европейского регистрационного удостоверения к середине 2025 года.
«Церебральная АЛД у мальчиков — разрушительное заболевание как для пациентов, так и для их семей. Варианты лечения ограничены», — сказала Патрисия Мусолино, главный исследователь NEXUS. «Результаты исследования NEXUS показывают, что лериглитазон удовлетворяет острую потребность в неинвазивных методах лечения, позволяющих остановить или замедлить рост поражений».
В 96-недельном исследовании оценивали пероральный прием лериглитазона один раз в день у педиатрических пациентов с ХОБЛ. Все 20 пациентов оставались клинически стабильными, при этом 35% соответствовали критериям остановки заболевания, что значительно выше, чем 10%, ожидаемые при естественном анамнезе.
О серьезных нежелательных явлениях, связанных с лечением, не сообщалось.
«Мы довольны положительными результатами NEXUS, демонстрирующими, что лериглитазон останавливает поражения головного мозга у детей с ХОБЛ и клиническим прогрессированием», — сказал Марк Мартинелл, генеральный директор Minoryx. «Эти результаты подтверждаются данными других исследований CALD. Мы намерены представить MAA в EMA как можно скорее».
Доктор Йорг-Томас Диркс, генеральный директор Neuraxpharm, добавил: «ХАЛД — это серьезное неврологическое расстройство с разрушительными последствиями. Результаты этого исследования чрезвычайно обнадеживают, и мы стремимся предоставить пациентам новое эффективное лечение».
Основываясь на этих успешных результатах, Minoryx и Neuraxpharm начали составлять нормативный файл для подачи в Европейский Союз.
Полные результаты исследования NEXUS будут представлены на предстоящих конференциях по неврологии.
