Теносиновиальные гигантские клеточные опухоли могут вызвать боль, жесткость, отек и ограничения движения
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) одобрило Deciphera Pharmaceuticals ‘Romvimza (Vimseltinib) для лечения взрослых с симптомами теносиновиальных гигантских клеточных опухолей (TGCT).
Препарат был специально уполномочен для тех случаев, когда хирургическая резекция может потенциально привести к ухудшению функциональных ограничений или серьезной заболеваемости.
TGCT являются группой редких, доброкачественных и обычно не опасных для жизни опухолей, которые возникают в синовиальной слизистой оболочке суставов, бурсы и сухожилий.
Пациенты могут испытывать боль, жесткость, отек и ограничения движения, а опухоли могут вызвать необратимое повреждение окружающих тканей и структур пораженных конечностей.
Romvimza — это ингибитор тирозинкиназы, специально предназначенный для селективного и мощного ингибирования CSF1R, который играет ключевую роль в росте опухоли.
Решение FDA о препарате было подтверждено положительными результатами исследования движения поздней стадии, которое рандомизировало 123 пациентов для получения пероральной дозы в рамках 30 мг в два раза в неделю Romvimza или плацебо в течение 24 недель. Затем пациенты могут продолжить лечение Ромвимзы или переключаться с плацебо на Ромвимзу в течение периода открытого исследования.
Общий уровень ответов на 25 неделе составил 40% в когорте Ромвимзы и 0% в руке плацебо. Средняя продолжительность ответа (DOR) не была достигнута в группе Romvimza, и, основываясь на дополнительных шести месяцах наблюдения, 85% респондентов имели DOR не менее шести месяцев, а 58% имели DOR не менее девяти месяцев.
Значительные преимущества в активном диапазоне движений, а также физическое функционирование и боль, сообщаемое пациентом, также наблюдались у пациентов, получавших Ромвимзу, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо на 25 неделе.
