Исследование CSL Behring выявляет значительные долгосрочные выгоды
Новые данные исследования CSL Behring Hope-B демонстрируют, что генная терапия HemGenix (Etranacogene dezaparvovec-DRLB) обеспечивает устойчивую эффективность и безопасность у взрослых с гемофилией B.
Исследование показывает, что 94% пациентов устраняли профилактику фактора IX и поддерживали уровни IX почти нормального фактора в течение четырех лет. Это говорит о том, что Hemgenix предлагает жизнеспособный вариант долгосрочного лечения для пациентов с гемофилией В.
Исследование фазы 3, в котором включали 54 участников взрослых, показали, что средний уровень активности фактора IX поддерживался на уровне от 37% до четырех лет после лечения.
Кроме того, средняя скорректированная годовая скорость кровотечения (ABR) для всех кровотечений была снижена примерно на 90% с первого периода до четвертого года.
Эти результаты были представлены на 18 -м ежегодном Конгрессе Европейской ассоциации гемофилии и союзных расстройств.
Профессор Стивен Пейп, педиатрический медицинский директор Мичиганского университета, подчеркнул значение результатов. Он сказал: «Эти результаты подчеркивают способность HemGenix обеспечивать долгосрочную защиту от кровотечений с единовременным лечением, что приводит к резкому снижению всех годовых показателей кровотечения, включая кровотечение в суставах и устойчивую независимость от регулярных профилактических всорешений».
Исследование также подтвердило, что Hemgenix, как правило, хорошо переносится без серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.
Бенски CSL Behring выразил уверенность в клинических преимуществах Hemgenix. Он сказал: «Эти данные по-прежнему внушают доверие к клиническим преимуществам HemGenix, подчеркивая замечательное влияние этого единовременного лечения, чтобы уменьшить частоту кровотечений у людей с гемофилией B и улучшить качество жизни, облегчая бремя постоянного фактора IX профилактическое лечение ».
CSL Behring планирует продолжить постоянный анализ данных и установил реестр пост-маркетинга для создания дополнительных доказательств о долгосрочной безопасности, эффективности и долговечности HemGenix.
Генная терапия получила различные одобрения, в том числе от Управления по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США и Европейского агентства по лекарственным средствам.
