Лечение развития UCB может иметь право на доступ к пациентам
UCB объявила, что его лечение в развитии Doxtm, комбинация доксецитина и доксрибитина, получила многообещающее обозначение инновационной медицины (PIM) в области регулирования лекарств и здравоохранения (MHRA) в Великобритании.
TK2D является редким генетическим заболеванием, вызванным мутацией в гене TK2. Это приводит к истощению митохондриальной ДНК, что приводит к тяжелой и прогрессирующей мышечной слабости. Многие пострадавшие люди теряют мобильность, требуют респираторной поддержки и нуждаются в помощи с помощью основных функций, таких как еда.
MHRA предоставила PIM обозначение DOXTM в качестве лечения педиатрических и взрослых пациентов с началом симптомов до 12 лет. Обозначение сигнализирует о том, что терапия может претендовать на ранний доступ к лекарствам (EAMS), что позволяет пациентам с угрожающими жизни или серьезно ослабляющими условиями для доступа к лечению до полного одобрения регулирующих органов.
Профессор Роберт Макфарланд, профессор педиатрической митохондриальной медицины и консультанта-консультанта-консультанта-педиатрического невролога, Ньюкасл Университет, сказал: «Митохондриальные заболевания являются редкими и ограничивающими жизнь, серьезно влияют на жизнь пациентов и их семей. TK2D может быть трудно диагностировать, и, как трудно лечить. Повышение качества жизни на людях, новичникам, новичникам. к жизни этих пациентов и их близких ».
Надим Аурангзеб, глава редкой и эпилепсии, UCB UK & Ирландия, добавил: «TK2D — это изнурительная генетическая болезнь, которая оказывает разрушительное влияние на жизнь тех, кто живет с ним, а также их семьи, друзья и близкие.
«Мы рады, что MHRA признала потенциал этого лечения развития, чтобы положительно повлиять на жизнь людей с этим состоянием в Великобритании».
UCB подтвердил, что теперь он будет применяться для статуса EAMS, чтобы обеспечить ранний доступ пациента к лечению.
