Показано, что даникопан улучшает уровень гемоглобина и уменьшает анемию.
Компания Alexion, компания AstraZeneca по редким заболеваниям, объявила, что Национальный институт здравоохранения и передового опыта (NICE) дал положительную рекомендацию по препарату Войдея (даникопан).
Этот первый в своем классе пероральный ингибитор фактора D теперь может использоваться в качестве дополнения к равулизумабу или экулизумабу для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых с остаточной гемолитической анемией при условии, что у них наблюдается клинически значимый внесосудистый гемолиз (ЭВГ) и одновременно при лечении ингибитором компонента 5 комплемента (ингибитор С5).
ПНГ — редкое, хроническое и потенциально опасное для жизни заболевание крови. Он характеризуется разрушением эритроцитов внутри кровеносных сосудов (внутрисосудистый гемолиз), а также активацией лейкоцитов и тромбоцитов, что может привести к образованию тромбов.
Даникопан был разработан для удовлетворения потребностей пациентов с ПНГ, у которых наблюдается резидуальная гемолитическая анемия из-за клинически значимого ГВГ при лечении ингибитором С5. Это состояние часто приводит к продолжению симптомов анемии и может потребовать переливания крови.
«Сегодняшняя рекомендация NICE является положительной вехой для соответствующих критериям лиц с ПНГ, которые испытывают дополнительное бремя симптомов ГВГ, таких как продолжающаяся анемия, во время лечения ингибитором C5», — сказала д-р Мораг Гриффин, консультант-гематолог в Университетских больницах Лидса NHS Trust. «Исследование ALPHA исследовало безопасность и эффективность даникопана у пациентов с ПНГ и ГЭВГ и продемонстрировало, что это подходящий вариант для поддержки контроля заболевания и может помочь улучшить качество жизни пациентов».
Дебора Ричардс, генеральный директор Alexion, подразделение AstraZeneca по редким заболеваниям, добавила: «Даникопан, первый в своем классе пероральный ингибитор фактора D, является последней инновацией за десятилетия работы в нашей программе исследований ингибирования комплемента. Мы стремимся улучшить жизнь всех пациентов с ПНГ и с нетерпением ждем возможности сделать это лечение доступным для подходящих пациентов по всей стране».
Рекомендации NICE основаны на результатах ключевого исследования 3 фазы ALPHA.
Исследование показало, что даникопан при добавлении к равулизумабу или экулизумабу значительно улучшал уровень гемоглобина, увеличивал отказ от переливания крови и снижал уровень утомляемости у пациентов с ПНГ.
