Новое лечение может революционизировать уход за пациентами с НАО
Мировой лидер в области биотехнологий CSL объявила, что Комитет по лекарственным препаратам для человеческого применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение по гарадцимабу, рекомендовав его регистрационное удостоверение в качестве профилактического лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) раз в месяц.
В случае одобрения гарадцимаб станет первым препаратом, ингибирующим фактор XIIa и предотвращающим приступы НАО у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
«CSL имеет давний и неустанный подход, ориентированный на пациентов, к разработке трансформационных лекарств в областях неудовлетворенных потребностей», — сказала Эммануэль Леконт-Бриссе, старший вице-президент и руководитель отдела глобального регулирования CSL. «Это решение CHMP приближает нас к предложению инновационного лечения пациентам, живущим с НАО, которое является изнурительным и потенциально опасным для жизни состоянием».
Приступы НАО часто бывают болезненными и могут поражать несколько участков тела, включая живот, гортань, лицо и конечности.
Современные методы лечения работают на различных этапах каскада, но механизм действия гарадцимаба нацелен на каскад в его начале, потенциально предлагая более эффективную профилактику.
Положительное заключение CHMP основано на данных основного плацебо-контролируемого исследования VANGUARD фазы 3 и его открытого расширенного исследования.
Базовое исследование достигло своей основной конечной точки, показав, что гарадцимаб привел к тому, что 62% пациентов достигли статуса без приступов, снизил медианное количество приступов НАО до нуля и уменьшил среднее количество приступов в месяц на 86,5% по сравнению с плацебо.
Промежуточный анализ продолжающегося расширенного исследования показал устойчивую безопасность и эффективность в течение 13,8 месяцев медианного воздействия.
CSL ожидает, что окончательное решение Европейской комиссии будет принято в первом квартале 2025 года. В случае его принятия разрешение на продажу гарадцимаба будет действовать во всех государствах-членах ЕС, предоставляя новый вариант лечения пациентов с НАО один раз в месяц.
«Мы с нетерпением ждем возможности сделать эту терапию доступной для пациентов в Европе», — добавил Леконт-Бриссе.
