Компания ищет новое направление после негативного мнения CHMP о Kizfizo
Orphelia Pharma изучает альтернативные регуляторные пути для Kizfizo после получения негативного мнения от Комитета по лекарственным средствам для использования человека (CHMP) Европейского агентства лекарств (EMA) 27 февраля 2025 года. Компания обеспечивает обеспечение доступа к этому лечению пациентов с педиатрическим раком.
Решение CHMP было принято, несмотря на обширные данные, представленные Orphelia Pharma, которая недостаточно демонстрировала клиническую выгоду Kizfizo. Лоран Мартин, главный офицер по делам фармацевтических препаратов в Orphelia Pharma, выразил глубокое разочарование, признав влияние на сообщество нейробластомы.
«Мы глубоко разочарованы мнением CHMP, особенно после обширных усилий и существенных данных, которые мы представили, чтобы поддержать клиническую выгоду от Кизфизо», — сказал Мартин. «Учитывая важные неудовлетворенные медицинские потребности, в настоящее время мы изучаем все доступные варианты, чтобы сделать Kizfizo доступным для педиатрических пациентов».
Orphelia Pharma будет продолжать делать Kizfizo доступным для педиатрических пациентов в рамках сострадательного использования или программ раннего доступа и текущих клинических испытаний, при условии согласия соответствующих органов.
Kizfizo (оральная суспензия темозоломида, 40 мг/мл) представляет собой готовый к пероральному жидкому педиатрическому составам для детей с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска. В марте 2022 года ему было предоставлено разрешение на раннее доступ к раннему доступу и получило обозначение лекарств от сирот от EMA и FDA.
Фармакокинетика Кизфизо у детей была оценена в исследовании Темакидов. Данные о эффективности и безопасности для темозоломида при рецидивирующей или рефрактерной нейробластоме включают исследования Beacon-Chemo и Retro-TMZ.
