Исследование дерева фазы 2A оценивает безопасность и эффективность лериглитазона
Minoryx Therapeutics дозировала первого пациента в своем исследовании дерева фазы 2А, которое оценивает безопасность и эффективность лериглитазона при лечении синдрома RETT. Исследование включает в себя 24 пациента в возрасте 5-12 лет, получающих лериглитазон или плацебо в течение 36 недель.
В исследовании направлено в отделении нейрометаболических расстройств больницы Сант Джоан де Деу, исследование направлено на улучшение познания, стабилизированные навыки общения, лучшее поведение и отсроченное нервно -мышечное ухудшение. Доктор Ангелес Гарсия Какорла возглавляет исследование.
«После положительных результатов в исследовании Nexus у мальчиков с церебральной адренолекодистрофией (CALD) мы будем преследовать дополнительные показания CNS Orphan CNS с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями», — сказал Марк Мартинелл, генеральный директор Minoryx. «Синдром Ретта является одним из таких показателей, и мы с нетерпением ждем сотрудничества с командой отличных врачей из больницы Сант Джоан де Деу в Барселоне».
Доклинические исследования показали, что воздействие на восстановление лериглитазона на биоэнергетические изменения в фибробластах RETT человека и его анти-нейроинфляционном эффекте на моделях мышей RETT. Основываясь на этих результатах, исследование деревьев оценит улучшения в познании, поведении, навыках общения и моторных навыках.
Главный медицинский директор MinoryX »Арун Мистри сказал:« Мы рады, что инициировал исследование деревьев.
Результаты исследования деревьев ожидаются в первой половине 2026 года после того, как все пациенты завершают 36 недель лечения и 4 недели наблюдения.
