Обозначение лекарств для сирот предлагает стимулы для развития и потенциальную эксклюзивность рынка
Zydus объявил, что USFDA предоставил обозначение лекарств для сирот (ODD) для USNOFLAST, нового перорального ингибитора NLRP3 для лечения амиотрофического бокового склероза (ALS).
Обозначение обеспечивает право на стимулы для разработки, включая налоговые льготы, льготы пользователей и потенциальную семилетнюю эксклюзивность маркетинга при одобрении FDA.
Панкадж Патель, председатель Zydus Lifesciences Limited, прокомментировал: «Это обозначение лекарств для сирот из USFDA подчеркивает неотложную необходимость развития USNOFLAST для решения ALS, фатального нейродегенеративного заболевания. Zydus стремится разблокировать новые границы в нейробиологии и развивать USNOFLAST для пациентов с БАС ».
Пациенты с БАС испытывают быструю нейродегенерацию, что приводит к потере движения, речи и в конечном итоге дыхательной недостаточности.
Заболевание поражает приблизительно 32 000 человек в США, причем около 5000 новых случаев диагностированы ежегодно. В Европе более 30 000 человек, по оценкам, будут жить с БАС, а в Индии около 75 000 случаев.
USNOFLAST (ZYIL1) был изучен в различных доклинических моделях, включая болезнь Паркинсона и рассеянный склероз. Zydus ранее завершил клиническое исследование фазы 2 (а) у 24 пациентов с БАС в Индии.
Zydus также получил одобрение USFDA для начала клинического исследования фазы 2 (b) для USNOFLAST у пациентов с БАС. Это исследование будет рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием.
Благодаря обозначению лекарств для сирот, Zydus стремится ускорить разработку UNOFLAST и предоставить новый вариант лечения для пациентов с БАС.
Приверженность компании устранению редких заболеваний очевидно, поскольку она продолжает раздвигать границы медицинской науки.
